Sargramostim dla Active Crohns Disease cd

Wyższe wyniki odzwierciedlają nasilenie choroby błony śluzowej.8 Oceniono również liczbę przetok drenujących przed i po leczeniu. Jakość życia
Jakość życia zależna od stanu zdrowia została zmierzona za pomocą kwestionariusza stanu zapalnego jelit (IBDQ) .9 Wyniki wahają się od 32 do 224, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Bezpieczeństwo
Wszyscy pacjenci byli oceniani pod kątem zdarzeń niepożądanych na podstawie wywiadu lekarskiego, wpisów w dzienniku oraz fizycznych i klinicznych badań laboratoryjnych. Zmniejszenie dawki sargramostymu w wysokości 2 .g na kilogram dziennie było konieczne u pacjentów z bezwzględną liczbą neutrofilów większą niż 40 000 na milimetr sześcienny. Próbki surowicy otrzymane na początku badania, w dniu 29, w dniu 57 i 30 dniach po traktowaniu przeszukiwano pod kątem przeciwciał neutralizujących przeciwko sargramostimowi za pomocą testu immunoabsorpcji enzymatycznej, a następnie za pomocą testu biologicznego zależnego od GM-CSF.
Analiza statystyczna
Pierwszorzędowym punktem końcowym była odpowiedź kliniczna określona jako spadek od linii podstawowej o co najmniej 70 punktów w skali CDAI pod koniec leczenia (dzień 57). Prospektywnie zdefiniowane drugorzędowe punkty końcowe obejmowały odpowiedź kliniczną zdefiniowaną jako zmniejszenie o co najmniej 100 punktów w wyniku CDAI, remisję (zdefiniowaną jako wynik CDAI wynoszący 150 lub mniej) i wzrost wyniku IBDQ. Wskaźniki odpowiedzi i remisji były również analizowane zgodnie z zastosowaniem lub niewykorzystaniem wcześniejszej terapii drugiej linii, paleniem tytoniu, wyjściowymi poziomami białka C-reaktywnego oraz obecnością lub brakiem przeciwciała w surowicy przeciwko Saccharomyces cerevisiae.11
Korzystając z dwustronnego testu chi-kwadrat Pearsona, ustaliliśmy, że 120 pacjentów (80 w grupie sargramostymu i 40 w grupie placebo) będzie musiało zostać zapisanych do badania, aby mieć statystyczną moc wynoszącą 88 procent do wykrycia absolutnej różnicy między grupami 30 procent w częstości występowania pierwotnego punktu końcowego, biorąc pod uwagę współczynnik błędu typu I wynoszący 0,05. Dane analizowano po zakończeniu 30-dniowej wizyty kontrolnej. Nie przeprowadzono żadnych analiz pośrednich.
Wszystkie analizy obejmowały wszystkich randomizowanych pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku, zgodnie z otrzymanym leczeniem. Analizy statystyczne opisane poniżej zostały prospektywnie zdefiniowane. Pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali leczenie z jakiegokolwiek powodu, uważali, że od tego czasu nie otrzymywali żadnej odpowiedzi. Brakujące ciągłe i kategoryczne dane zostały inaczej przypisane, przenosząc ostatnią obserwację do przodu. W przypadku analiz time-to-event dane dotyczące pacjentów, którzy nie doszli do punktu końcowego, były cenzurowane w czasie ostatniej wizyty kontrolnej. Dane dotyczące skuteczności zebrane po 30-dniowej wizycie kontrolnej oceniono bez żadnego imputacji dla brakujących danych. Pacjenci, którzy wycofali się w trakcie obserwacji, uważali, że od tego czasu utracili odpowiedź. Porównania między dwiema grupami terapeutycznymi dostosowano do zmiennej stratyfikacyjnej. Wszystkie testy statystyczne były dwustronne, a wartość P równą 0,05 uważano za wskazującą na istotność statystyczną. Test chi-kwadrat Cochrana-Mantela-Haenszela został użyty do porównania dwóch grup, podzielonych na straty według użycia lub niewykorzystania wcześniejszej terapii drugiej linii, na podstawie odsetka pacjentów, którzy spełnili kryteria odpowiedzi klinicznej i remisji
[hasła pokrewne: tętniak na wątrobie, marskość wątroby rokowanie, zatoka jamista ]
[patrz też: pęknięta łękotka, mikrofagi, hipokrates ursus ]